[行業(yè)動態(tài)]歐盟批準(zhǔn)首個(gè)神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎治療生物制劑
近日，意大利生物制藥公司Dompe宣布，歐盟委員會(EC)已批準(zhǔn)Oxervate(cenegermin滴眼液)用于中度至重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎(neurotrophic keratitis，NK)成人患者的治療。Oxervate以滴眼液的形式給藥，可幫助恢復(fù)眼部的正常愈合過程、修復(fù)角膜損傷。
NK是一種罕見的致殘性、退行性眼科疾病，發(fā)病率低于萬分之五，該病導(dǎo)致角膜上皮細(xì)胞損傷和角膜敏感度喪失，在更嚴(yán)重的情況下可引起角膜潰瘍、角膜融解和穿孔，嚴(yán)重影響患者視覺能力，甚至導(dǎo)致失明。在臨床上，神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的治療非常復(fù)雜，缺乏有效的治療方法，該病是眼表創(chuàng)傷愈合病癥中最具挑戰(zhàn)的疾病之一。許多不同的臨床疾病均能引起NK，例如角膜病毒感染、眼外傷、化學(xué)燒傷、角膜手術(shù)甚至系統(tǒng)性疾病如糖尿病等。
神經(jīng)損害是構(gòu)成NK的主要因素，但尚無任何產(chǎn)品獲批用于直接治療神經(jīng)損害。此次批準(zhǔn)，使Oxervate成為治療NK神經(jīng)損害的首個(gè)生物制劑。之前，歐洲藥品管理局(EMA)已授予Oxervate治療NK的孤兒藥地位。
Oxervate的活性成分是cenegermin，這是一種重組的人神經(jīng)生長因子(rhNGF)。神經(jīng)生長因子(NGF)是一種對神經(jīng)細(xì)胞起營養(yǎng)作用的蛋白分子，由1986年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲得者——意大利神經(jīng)生物學(xué)家麗塔·列維·蒙塔爾奇尼(RITALevi-Montalcini，2012年12月30日逝世，享年103歲)于1951年發(fā)現(xiàn)。NGF由人體自然產(chǎn)生，在神經(jīng)細(xì)胞的生長發(fā)育、遞質(zhì)的合成、軸突的生長及細(xì)胞的凋亡等階段起著重要作用。
鑒于NK的嚴(yán)重性、缺乏有效的臨床治療方案以及Oxervate的創(chuàng)新性，歐洲藥品管理局(EMA)已通過加速審批程序?qū)xervate進(jìn)行了審查。
Oxervate的獲批，是基于兩項(xiàng)II期臨床研究的數(shù)據(jù)。這些研究入組了204例中度至重度NK患者。數(shù)據(jù)顯示，治療8周后，與安慰劑組相比，Oxervate治療組實(shí)現(xiàn)角膜完全愈合的患者比例顯著更高。安全性方面，該研究中Oxervate治療組觀察到的最常見不良反應(yīng)為眼痛、眼部炎癥、淚多、眼瞼疼痛、眼部異物感。
目前，Oxervate也正在接受美國食品和藥物管理局(FDA)和日本醫(yī)療器械管理局(PMDA)的審查。
